精准靶向药物开发技术平台

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  靶向递送RNA技术平台

  肝表靶向递送技术效能和组织特异性全球当先
  ，拥有best-in-class潜力

      主题技术：

      自主研发的特殊核苷可显著提升幼核酸药物的有效性和不变性；季趾蜕钊敫伪淼菟拖低
  ，目前已拓展到肺、脂肪和CNS等组织
  ，将利用场景拓展至呼吸、减脂和神经疾病等领域
  ，利用配体靶向的加强递送技术
  ，突破了幼核酸药物肝表递送技术的瓶颈
  ，解决了传统幼核酸药物靶向性差、肝表组织递送效能低等行业痛点。

      技术优势/壁垒：：

  1. 对标头部公司Alnylam的建饰模板和特殊核苷
     ，自觉研发的幼核酸序列建饰模板和特殊核苷
     ，可显著降低脱靶风险和提升活性。
  2. 对标头部公司Arrowhead的肺靶向技术
     ，自主肺靶向递送效能更优
     ，同时降低药物肾蓄积量60-90%
     ，显著降低安全风险
     ，已布局多条肺靶向幼核酸管线。

  3. 对标头部公司Alnylam和Arrowhead的脂肪递送技术
     ，自主研发的脂肪递送技术可显著降低肝脏和心脏脱靶风险。

  
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  抗体偶联药物技术平台

  技术机能优异
  ，不变性及肿瘤杀伤效能全球当先
  ，是少数能同时解决 “高不变性” 与 “强药效”的ADC平台之一

  主题能力：

  以高度不变的亲水 linker（MPMS）为技术主题
  ，搭载活性及旁观者效应优于 DXd 的 TOP1 抑造剂
  ，可在肿瘤微环境中特异性开释 payload。解决了传统 ADC 平台血浆不变性差、游离 payload 开释率高导致脱靶毒性的行业痛点
  ，临床前数据显示其医治窗口显著扩大（Free payload 开释 < 1%
  ，DAR 值全程不变）。

  技术优势 / 壁垒：

  1.与同类平台相比
  ，不变性提升显著：21 天血浆不变性尝试中
  ，HydroLock 平台 DAR 值根基不变；

  2.药效更优：在RT112/84（HER2 high）膀胱癌异种移植模型中
  ，3 mpk剂量下TGI达109%；在CAPAN1 (HER2 low) 胰腺癌模型中
  ，3 mpk剂量下TGI达106%
  ，对凹凸表白肿瘤都有强效杀伤。

  
  

  
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  AI驱动裂解酶药物技术平台

  耐药菌裂解酶开发全球当先
  ，技术蹊径（AI+理性设计）当吓宗传统筛选步骤
  ，为解决抗生素耐药提供创新规划

  主题能力：

  依附微生物资源钻研
  ，结合 AI 大模型分子挖掘与理性设计
  ，开发高效杀灭多沉耐药致病菌的裂解酶新药
  ，解决抗生素耐药这一全球临床难题。平台成立了从新药发现到成药性评价（裂解谱、效能、毒性）的齐整系统。

  技术优势 / 壁垒：

  1.AI 驱动的高效筛。和ü镄畔⒀Х治鍪删 / 原噬菌体序列数据库
  ，大幅提升特异性裂解酶的发现效能；

  2.精准靶向性：仅针对致病菌（如耐药菌）的细胞壁肽聚糖
  ，不影响人体正常菌群
  ，安全性优势显著。

  
  

  
  

  
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  蛋白药物长效控释技术平台

  技术水平全球当先
  ，在长效化效能、造剂不变性及临床转化速度上优于同类平台
  ，多款产品具备best-in-class潜力

  主题能力：

  通过三大子平台（长效缓释 VHH 平台、脂肪链平台、前药平台）实现蛋白 / 多肽药物的长效化与控释
  ，显著耽搁半衰期、削减给药频率、降低浓度颠簸有关副作用。解决了传统蛋白药物半衰期短、给药频仍、安全性风险高的行业痛点。

  技术优势 / 壁垒：

  1.VHH 平台：占有约 100 个可结合白蛋白的 VHH 抗体库
  ，覆盖分歧种属、表位及理化性质
  ，成药性适配性强；

  2.脂肪链平台：肿咴水溶液不变性提升 100 倍以上
  ，水溶性提升 2 倍
  ，合成难度降低
  ，支持室温保留
  ，大幅降低出产及造剂成本；

  3.前药平台：实现药物定点开释
  ，解决高浓度毒性及病灶露出不及问题。

  
  

  
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  双职能/多职能大分子平台

  对标国际顶尖双抗平台
  ，在 VHH 单域抗体筛选及多靶点分子设计上具备差距化优势
  ，产出效能及产品创新性全球当先

  主题能力：

  以多样化单域抗体发显旖台（high-diversity VHH 合成文库、Beacon 单 B 细胞克隆技术）为基础
  ，结合噬菌体展示、酵母展示、CrossMab 等抗体工程技术
  ，聚焦肿瘤、自免、内排泄代谢领域的多靶点协同医治需要。解决了单靶点药物疗效有限、易耐药的行业痛点
  ，实现多通路协同阻断。

  技术优势 / 壁垒：

  1.国际当先的 VHH 抗体发现系统：文库多样性及筛选效能行业当先
  ，可急剧获得高特异性、高亲和力的单域抗体；

  2.配套美满的工程化平台：支持双抗 / 三抗的高效设计与优化
  ，结合临床生物信息学分析
  ，显著提升成药性。